Anomalie congénitale virilisante des surrénales : Correction par thérapie génique

Thématiques asociées à ce projet :

Thérapie génique du déficit en 21-hydroxylase pas injection intra-surrénalienne d’un vecteur AAV recombinant codant le gène CYP 21 : étude de faisabilité pré-clinique dans le modèle murin de la maladie

L’hyperplasie congénitale des surrénales est la première cause d’anomalie de la différenciation sexuelle. Elle se manifeste chez les filles par la production d’androgènes et la virilisation des organes génitaux. Au-delà de l’impact psychique de la maladie, ses conséquences fonctionnelles restent importantes (sexualité, fertilité) malgré les traitements. Le docteur Claire Bouvattier (Paris) tente, actuellement de corriger ce défaut génétique dès la naissance par thérapie génique.

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