Maladie de Wilson : nouvelle approche de thérapie génique optimisée par la chirurgie

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Thérapie génique in vivo des hépatopathies héréditaires cirrhogènes par des lentivirus recombinants à immunogénicité atténuée et dans une approche chirurgicale

La maladie de Wilson entraîne des cirrhoses précoces et des troubles neuropsychiatriques graves, liés à une accumulation de cuivre dans l’organisme, du fait d’un défaut d’une enzyme du foie. Le traitement médicamenteux est lourd et ne répare pas les lésions installées. Le professeur Guillaume Podevin envisage de remplacer l’enzyme touché en appliquant un protocole de thérapie génique directement dans le foie lors d’une intervention chirurgicale.

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